올 상반기 중 세계적 제약사들의 임상시험은 희비가 갈리면서 새로운 치료제 개발에 대한 경쟁이 가속화하고 있다.
외신 등에 따르면 BMSㆍ오노약품의 '옵디보'가 간암치료제 문턱을 넘지 못하고 알데이라 테라퓨틱스의 눈 염증 치료제 '리프록살랍'도 좌절을 맛봤다.
그러나 크리스탈 바이오텍과 액섬 테라퓨틱스ㆍ앨라일람 파마슈티컬스는 임상에서 좋은 결과를 얻어 신약의 꿈에 한 발 다가섰다.
BMS는 옵디보가 절제 불가능한 간세포 암종(HCC)의 1차 평가 항목을 충족시키지 못했다고 최근 발표했다.
옵디보와 넥사바(바이엘) 간 1대1 대결로 진행된 임상 3상에서 1차 평가 변수가 달성되지 못했는데, 옵디보는 넥사바 대비 전체생존기간 개선을 보이지 못한 것이다.
2차 평가 변수인 전체 반응률과 무진행생존기간, PD-L1 발현율에 따른 치료 효과에 대한 데이터는 공개되지 않았다.
다만 옵디보가 넥사바로 치료받은 환자군에 비해 더 개선되는 추세를 나타냈지만 통계적으로 유의한 수준의 차이는 아닌 것으로 분석됐다. 소라페닙은 절제 불가능한 간암(HCC) 치료의 표준으로 미식품의약국(FDA) 승인을 받았다.
알데이라 테라퓨틱스는 신약 후보물질 '리프록살랍'의 전부포도막염(anterior uveitis) 임상시험에서 목표 달성에 실패했다.
알데이라는 비감염성 앞포도막염에 대한 임상(SOLACE 연구)에서 일차 또는 이차 평가평가 변수에 대한 통계적 유의성을 달성하지 못했다고 발표했다.
포도막염은 시력 손실을 일으킬 수 있는 눈 염증으로 미국에선 실명의 약 10%를 차지하고 있다. 면역질환과 함께 발생하는 심한 염증성 눈 질환으로 통증, 빛에 대한 민감성, 시력 상실 증상으로 나타난다.
알데이라는 리프록살랍의 활성이 전달체보다 일관되게 더 컸지만, 전달체 투여군의 질병 해소 비율이 예상보다 높았기 때문에 목표 달성에 실패했다고 설명하고 이 프로그램을 중단하기로 했다. 회사 측은 구체적인 데이터를 제공하지는 않았다.
반면 임상에서 성공한 제약사들도 있다.
크리스탈 바이오텍은 난치성 수포성 표피박리증(RDEB) 치료물질 ‘KB103’의 2상에서 긍정적인 결과를 발표했다.
KB103은 복제 결함 바이러스 매개체의 일종으로 이 회사의 독자적 기술인 ‘스타D플랫폼’(STAR-D)을 통해 우리 몸의 콜라겐7을 구성하는 '유전자'(COL7A1)를 피부세포에 직접 전달토록 고안됐다.
액섬 테라퓨틱스는 주요 우울증(MDD) 치료 후보물질 AXS-05의 GEMINI 3상 첫 환자를 등록했다. AXS-05는 다중 작용 기전의 먹는 새 NMDA 수용체 길항제다. 이 물질은 FDA로부터 주요 우울증 장애 치료를 위한 혁신치료제(Breakthrough Therapy)로 지정받았다. 2상 결과, AXS-05는 항우울제 부프로피온에 비해 우울 증상을 감소시킨 것으로 나타났다.
50명 치료군은 6주의 치료 기간 동안 몽고메리-아스버그 우울증 평가 척도(MADRS)에서 총 점수가 평균 13.7점 가량 떨어졌다. 이에 비해 부프로피온 치료군은 8.8점 가량 하락했다. 3상에선 중등도 이상의 MDD 진단이 확정된 약 300명의 환자가 6주 동안 AXS-05 또는 위약에 1대1로 무작위 배정됐다.
앨라일람 파마슈티컬스는 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드 다발신경병증 ATTR(hATTR)에 대한 ‘온패트로’의 글로벌 OLE(Open-Label Extension) 시험에서 긍정적인 새 결과를 이탈리아 제노바에서 열린 ‘2019년 말초신경협회(PNS) 연례 회의에서 결과를 발표했다.
APOLLO 임상의 위약 대조군에서 6개월 만에 혈청 트란스 타이 레틴(TTTR) 수치가 약 80% 떨어졌으며 시간이 지남에 따라 유지된 것으로 나타났다.