스웨덴 메디비르 AB社(Medivir AB)는 새로운 간암(HCC) 표적 치료물질(MIV-818)이 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 현지시간 7일 발표했다.
메디비르 보도자료에 따르면 “임상 Ia에서 MIV-818의 간암 효과에 대한 고무적인 개념 증명(proof-of-concept)을 얻었고 임상 Ib 연구에서 추가적인 데이터를 얻을 수 있기를 희망한다”면서 “우리는 MIV-818이 간암 환자에게 주요한 치료적 혜택을 제공할 잠재력을 가지고 있다고 믿는다”고 밝혔다.
이번 FDA 희귀의약품 지정은 4월 유럽의약품청(EMA)의 희귀의약품위원회(COMP) 지정을 반영했다.
메디비르 대표인 유리 핵셀 박사는 “MIV-818이 EMA의 희귀 의약품 승인에 긍정적인 의견을 받았으며 FDA로부터 간세포암 치료를 위해 희귀 의약품 지정을 받았다는 점을 매우 기쁘게 생각한다”고 말했다.
MIV-818은 현재 임상 2상(I/IIa)을 진행하고 있다. 3월 초 첫 번째 간암 환자에게 MIV-818을 투여했고 임상 Ia 연구에서 9명의 환자 중 5명이 MIV-818로 치료한 후 안정적인 상태를 보이고있다고 보고되었다.
현재 임상 Ib 연구 목표는 간암 환자와 간내 담도암(iCCA)환자를 대상으로 MIV-818의 안전성 및 예비 효능을 결정하는 것이다. 일차 평가 변수는 치료 관련 이상 반응이 있는 피험자 인원수이며 일반적인 이상반응 범주(Common Terminology Criteria)에 따른 심장 초음파에서 임상적으로 유의미한 심박수, 체중 변화같은 활력 징후다.
2차 평가 변수는 항암 활성 평가 지표인 RECIST 평가에 따른 예비 효능이며 이는 약물을 투여로 관찰된 객관적 반응률에 의해 결정된다.
임상 피험자 자격은 HCC 또는 iCCA 환자로 RECIST v1.1에 따라 측정 가능한 질병이 있는 18세 이상과 Child-Pugh A또는 B 등급, 12주 이상 평균 수명을 가진 사람이다.
MIV-818은 간암을 선택적으로 치료하고 간암과 관련된 부작용을 줄이도록 설계되었다. 메디비르는 이 약물이 HCC 환자들이 이용할 수 있는 최초의 간 표적 경구용 약물이 될 가능성이 있다고 밝혔다.